丁列明认为，迈入精准医学时代，个体化定制药物作为新生事物、前沿科技，代表着发展趋势，其研发和技术审评需要引起重视

图为全国政协委员、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明。

《投资时报》记者 苏慧

(相关资料图)

生物医药是关系国计民生的战略性新兴产业，作为国内自主创新药研发的带头人，贝达药业董事长兼首席执行官丁列明每年参加全国两会，都会提交多份有关医药医疗的行业建议。

今年，全国政协委员丁列明继续深入走访精心准备，为行业发展建言献策。在《关于提升核心竞争力促进我国生物医药产业高质量发展的提案》中，丁列明表示，须不断提升核心竞争力，加快实现生物医药高水平科技自立自强，同时在市场、金融支持、人才环境等方面给予更多政策支持。

对于加强个体化定制药物研发和技术审评，他认为，国家审评部门可随时跟进相关新技术发展，及时研讨并制订技术指导原则和对应的审评要求，以推动这一治疗领域有序发展。

促进生物医药产业高质量发展，提升核心竞争力

作为关系国计民生的战略性新兴产业，生物医药产业受到高度重视。十八大以来，我国批准上市新药数量占全球15%左右，本土企业在研新药数量占全球33%，对全球医药研发的贡献度提升到8%左右，进入全球第二梯队。

与此同时，我国生物医药产业发展与全球第一梯队相比还存在较大差距，必须不断提升核心竞争力，促进高质量发展，加快实现生物医药高水平科技自立自强。

对于生物医药产业未来的发展，持续深耕医药领域的丁列明认为，可以从三大方面持续优化促进。

第一，持续鼓励创新药研究开发。生物医药产业具有高投入、高风险、高回报、长周期的特点。一个新药从研发到上市通常需花费10年时间、10亿美元，即使进入临床研究后成功率也只有1/10。因此，国际上允许创新药上市后自主定价，在一段时间内保持较高利润，让药企收回投资并一定盈利，从而推动行业可持续发展。而创新药定价需综合考虑研发成本、医疗价值、市场规模等多个方面，研发成本不仅要看生产制造成本，还要考虑前期巨大的科研投入。

实践证明，只有加强创新药自主研发，拥有自己的核心产品，才能让国家在医保谈判中占据主动，把定价权和医疗卫生战略安全掌握在自己手里。2016年首次国谈中，正是中国首个小分子靶向抗癌药率先主动大幅降价，才迫使跨国药企同类竞品跟进，让适用患者都用上了靶向药。

因此丁列明建议，在创新药定价上，允许企业在一定时间内自主定价，并在医保谈判与支付上，突出临床价值导向，制定合理报销价格，提高报销标准。对已纳入国家医保的创新药，适当延长谈判周期，把新增适应症自动纳入报销范围，稳定市场预期，推动患者受益。在使用上，对获得国家重大新药创制专项支持的国谈创新药，优先采购应用，畅通进院通道，不列入“药占比”考核，促进创新价值实现。

第二，加强金融投资支持。丁列明表示，2021年下半年起，资本市场对生物医药产业的投入显著减少，大量仍在研发阶段的科技研发企业面临较大融资困难，甚至相当一部分陷入困境。为此，必须对资本市场进行有效引导，让投资者敢于投资，创新者敢于创新。

为此他建议，在股票发行实行全面注册制的大背景下，对优质生物医药企业实行IPO、再融资“即报即审，审过即发”；支持优质生物医药企业IPO、再融资的募集资金投入新药研发、早期临床、优质药品权益的战略合作或相关股权收购，合理宽松审核要求，使生物医药企业可利用二级市场真正解决企业发展所需资金。

同时，支持龙头生物医药企业通过发股购买资产等方式进行有效并购，适度提升国内生物医药市场的集中度，提升龙头生物医药企业的营收规模、自主创新能力及国际竞争力。

第三，打造更好创新创业人才环境。丁列明表示，高端人才是生物医药创新的主力军，要科学研判未来国际人才竞争局势，有针对性地制定基本策略提供指导，并为海内外高端人才创造具有国际竞争力和吸引力的创新创业环境。如降低个人所得税税负，不超过15%；在高层次人才分类认定上予以倾斜，并加大人才政策优待的覆盖面和力度；对外籍高层次人才加快从管理到服务转变，提高信任度等。

助力个体化定制药物研发和技术审评构建

精准医学是未来方向。迈入精准医学时代，个体化定制药物作为新生事物、前沿科技，代表着发展趋势，其研发和技术审评需要引起迫切的重视。

一方面，个体化定制药物能够为难治性疾病提供新的治疗方案选择，并已具备发展条件。另一方面，个体化定制药物已经在欧美医药强国掀起了研究热潮，并在细分领域取得了重大进展。

以个体化肿瘤疫苗为例，由于肿瘤基因突变是随机发生的，不同患者的突变都各不相同，由其产生的肿瘤新生抗原也各不相同，因此，针对肿瘤新生抗原设计的疫苗必须要个体化定制。而近年来基因测序技术的普及，也使得可以通过测序及人工智能分析得到由突变产生的新生抗原，并定制疫苗进行治疗。在这一背景下，美国FDA和欧盟EMA快速响应，到目前为止累计批准了24项个体化肿瘤疫苗新药IND，获得了很多临床数据。

值得关注的是，这类个体化定制药物引领着新药研发的方向，同时也因为研发时限和成本，给新药研发和审评原则带来了新挑战，在安全性和有效性的确认上带来了新认识，成为药品监管面临的新课题。

为此，丁列明建议，国家审评部门可随时跟进这类新技术发展，及时研讨，制订技术指导原则和对应的审评要求，以推动这一治疗领域有序发展。

近年来我国企业已快速开展了一系列个体化定制药物的研发，但在申报IND时遇到困境：现行的工业化批量生产药物的技术审评体系并不适用于个体化定制药物。他建议CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）对新出现的技术及时进行研讨，加强与学术界及药企的沟通交流，对个体化定制药物所使用的固定工艺流程以及相应的质量控制标准进行科学性和严谨性评估，既要保证所生产药物的安全性风险可控，还要让个体化定制药物的时间和经济成本不至于太高，让患者来得及用上。在技术指导原则正式出台前，可请这一领域的专家一起研讨和把关，在保证受试病人安全的前提下，批准开展小规模临床试验，使中国的精准医学发展紧跟国际前沿。

同时，国家药审中心可成立专门机构，如先进治疗技术部来专门负责新技术药物的审评，并加强与药企的技术、科技沟通交流。如美国FDA自2019年成立直属中心Oncology Center of Excellence，注重与学术界及制药企业的沟通，以期解决审评过程中遇到的特定挑战，并确定了九个优先研究领域，其中第一个就是针对肿瘤新生抗原的个性化药物。欧盟EMA早在2007年就成立了先进技术疗法委员会，负责与专家学者就先进治疗医药产品进行沟通，旨在加快前沿创新药物的临床试验和上市的审批。

他建议CDE参照类似做法，提高新技术药物评审的优先级，成立新机构如先进治疗技术部来专门进行新技术药物尤其是个体化定制药物的评审，加强与学术界及药企的技术、科技沟通交流，拓展沟通交流方式和渠道，加强标准的国际协同，推动创新型药物尽快开展临床试验并最终上市，进而解决临床上大量未被满足的需求。